Mensen met erfelijke ziekten als huntington of alzheimer dromen van een toekomst waarin hun genetische fouten niet doorgaan naar de volgende generatie.
Het genetische knip-en-plakgereedschap CRISPR-Cas9 biedt de beste kans op een mogelijke oplossing.
De genschaar zou hiv en blindheid kunnen genezen – en de methode is al in gebruik. In 2020 hebben onderzoekers van de Oregon Health and Science University voor het eerst CRISPR-technologie toegepast op levende mensen.
Sinds 2015 proberen onderzoekers over de hele wereld genetische fouten in overtollige eicellen van vruchtbaarheidsbehandelingen te verhelpen.
Wetenschappers zijn uiterst voorzichtig omdat zij nog geen volledig beeld hebben van de gevolgen op lange termijn van het veranderen van het genetisch materiaal van embryo’s. Daarom gebruiken ze vaak kunstmatige embryo’s in hun experimenten.
Maar een nieuw onderzoek onderstreept dat CRISPR nog een lange weg te gaan heeft voordat deze genetische fouten kan verhelpen.
Genbewerking leidt tot chromosomenchaos
In het wetenschappelijke artikel hebben biologen van het Francis Crick Institute in Londen CRISPR gebruikt om het gen POU5F1, dat de ontwikkeling van embryo’s stuurt, te wijzigen.
Maar bijna een kwart van de met gen gemanipuleerde embryo’s ontwikkelde fouten, waarbij grote delen van de gencode van de cellen veranderden in de chromosomen rond POU5F1.
In een ander onderzoek waren de vooruitzichten voor CRISPR nog slechter. Hier kreeg de helft van de testembryo’s ongewenste genveranderingen na knip-en-plakwerk met CRISPR.
Die lokale genfouten zijn bij eerdere tests niet ontdekt, omdat biologen bij hun screeningmethoden gewoonlijk naar fouten in de hele genetische code zoeken.