Ken Ikeda Madsen & Shutterstock

Lamme muizen lopen weer na gentherapie

Verlamming door beschadiging van het ruggenmerg is tot dusver ongeneeslijk. Nu biedt gentherapie hoop dat de schade hersteld kan worden, zodat lamme mensen – net als muizen – weer mobiel kunnen worden.

Met gentherapie hebben onderzoekers voor het eerst verlamming door een dwarslaesie genezen.

De doorbraak, die tot dusverre succesvol was bij proefmuizen, geeft hoop dat ook mensen met ruggenmergletsel hun mobiliteit kunnen herwinnen.

Volg het baanbrekende experiment stap voor stap

Designeiwit herstelt het ruggenmerg

Experimenten met muizen laten zien dat gebroken ruggenmerg door een bepaald eiwit weer aan elkaar groeit.

Ken Ikeda Madsen & Shutterstock

Virus smokkelt DNA-formule in muizenkop

De onderzoekers rusten een onschadelijk virus uit met de DNA-formule voor het designeiwit hyper-interleukine-6. Het virus wordt in de muizenhersenen gespoten en dringt een zenuwcel binnen.

De zenuwcel wordt aangezet tot eiwitproductie

De zenuwcel verwerkt de DNA-formule voor het designeiwit in zijn eigen genetisch materiaal. Hij begint het eiwit te produceren, dat de groei van de zenuwcel stimuleert.

Eiwit wordt geëxporteerd naar andere zenuwcellen

De zenuwcel heeft verbindingen met andere zenuwcellen en verspreidt het eiwit. Nu beginnen veel zenuwcellen te groeien, ook al maken ze het eiwit niet zelf aan.

Zenuwcellen bouwen een brug over dwarslaesie

De uitlopers van de zenuwcellen, axonen, groeien over de breuk in het ruggenmerg heen, zodat de hersenen weer kunnen communiceren met het achterlijf.

De sleutel tot het opzienbarende resultaat is het designeiwit hyper-interleukine-6, dat de groei van zenuwcellen stimuleert.

Het komt niet van nature in het lichaam voor, maar via gentherapie wisten de onderzoekers van Ruhr-Universität Bochum in Duitsland ervoor te zorgen dat de zenuwcellen het produceren.

Muizen liepen na enkele weken

De onderzoekers werkten met muizen met een dwarslaesie, die hun achterlijf niet konden bewegen. Vervolgens smokkelden de onderzoekers de genetische formule voor het designeiwit via een virus de zenuwcellen van het motorische hersencentrum van de muizen binnen.

Tot verbazing van de onderzoekers zelf konden de muizen al na twee tot drie weken weer normaal lopen.

De onderzoekers verlamden het achterlijf van muizen door het ruggenmerg door te snijden (boven). Al na twee tot drie weken gentherapie konden de muizen weer lopen (onder).

© Lehrstuhl für Zellphysiologie

Het geheim achter het succes is dat slechts enkele zenuwcellen het designeiwit hoeven te produceren. Omdat de cellen verbindingen hebben met andere zenuwcellen die betrokken zijn bij de motorische vaardigheden, wordt het eiwit verspreid en wordt de groei van alle cellen geactiveerd.

Nieuwe pogingen met oude laesies

De uitlopers van de cellen door het ruggenmerg, axonen, beginnen daarmee te groeien totdat ze de zenuwbanen aan de andere kant van de dwarslaesie bereiken. Dit herstelt het contact tussen de hersenen en de spieren in het achterlijf.

De onderzoekers willen nu onderzoeken of de therapie ook werkt als de dwarslaesie al lang geleden is opgetreden. Als dat zo is, kan de impact voor mensen enorm zijn.