De baanbrekende technologie CRISPR, die het mogelijk maakt in genen te knippen en plakken, heeft talloze deuren geopend naar de behandeling van verschillende ziekten. Op dit moment wordt er onder andere onderzoek naar CRISPR gedaan voor de behandeling van kanker, hiv, herpes en taaislijmziekte.
Voor dit onderzoek worden bepaalde cellen aan het lichaam onttrokken, waarna ze in een laboratorium worden aangepast en teruggeplaatst in het lichaam. Maar nu is er een volgende stap gezet.
Onderzoekers van de Oregon Health and Science University hebben CRISPR namelijk voor het eerst rechtstreeks in een mensenlichaam toegepast en daarmee een nieuw tijdperk ingeluid voor de technologie.
De grote doorbraak vond plaats in een poging om de erfelijke, ongeneeslijke oogaandoening amaurosis congenita van Leber te behandelen. Die aandoening wordt veroorzaakt door een mutatie op het gen CEP290, waardoor een eiwit wordt geblokkeerd dat noodzakelijk is om licht om te zetten in signalen in de hersenen.
Kinderen met deze aandoening worden blind geboren of raken op jonge leeftijd hun zicht kwijt.
Gemanipuleerde oogdruppels achter het netvlies
De onderzoekers brachten drie druppels met genetisch gemodificeerde mechanismen aan achter het netvlies van speciaal geselecteerde patiënten.
De hoop en bedoeling is dat de CRISPR-technologie de mutatie uit het gen kan knippen, zodat het zicht langzaam terugkomt.