De baanbrekende technologie CRISPR, die het mogelijk maakt in genen te knippen en plakken, heeft talloze deuren geopend naar de behandeling van verschillende ziekten. Op dit moment wordt er onder andere onderzoek naar CRISPR gedaan voor de behandeling van kanker, hiv, herpes en taaislijmziekte.
Voor dit onderzoek worden bepaalde cellen aan het lichaam onttrokken, waarna ze in een laboratorium worden aangepast en teruggeplaatst in het lichaam. Maar nu is er een volgende stap gezet.
Onderzoekers van de Oregon Health and Science University hebben CRISPR namelijk voor het eerst rechtstreeks in een mensenlichaam toegepast en daarmee een nieuw tijdperk ingeluid voor de technologie.
De grote doorbraak vond plaats in een poging om de erfelijke, ongeneeslijke oogaandoening amaurosis congenita van Leber te behandelen. Die aandoening wordt veroorzaakt door een mutatie op het gen CEP290, waardoor een eiwit wordt geblokkeerd dat noodzakelijk is om licht om te zetten in signalen in de hersenen.
Kinderen met deze aandoening worden blind geboren of raken op jonge leeftijd hun zicht kwijt.
Gemanipuleerde oogdruppels achter het netvlies
De onderzoekers brachten drie druppels met genetisch gemodificeerde mechanismen aan achter het netvlies van speciaal geselecteerde patiënten.
De hoop en bedoeling is dat de CRISPR-technologie de mutatie uit het gen kan knippen, zodat het zicht langzaam terugkomt.
De proef bestond uit meerdere operaties van een uur, waarbij de patiënten onder narcose werden gebracht en de speciale oogdruppels kregen toegediend.
Of het experiment is geslaagd, is nog niet bekend. Het zal zeker een maand duren voordat de resultaten definitief zijn.
Maar eerdere proeven op muizen en apen duiden erop dat er een gerede kans op succes is, en volgens Mark Pennesi, een van de betrokken artsen, maakt het nieuwe gebruik van CRISPR de weg vrij voor allerlei toepassingen.
‘Niet alleen kunnen we zo mogelijk een behandeling aanbieden voor een voorheen ongeneeslijke vorm van blindheid, de genetische modificatie kan ook behandelingen voor een breed scala aan andere ziekten mogelijk maken,’ zegt hij in een persbericht op de website van de Oregon Health and Science University.
