Gen therapy illustration

Gentherapie geneest bloedarmoede

Jonge man redt het nu zonder belastende bloedtransfusies

15 februari 2011

Een 21-jarige man met ?-thalassemie, erfelijke bloedarmoede, is als eerste genezen met gentherapie.

De oorzaak van ?-thalassemie is een fout in het gen voor het eiwit ?-globine, dat deel uitmaakt van de hemoglobine die zuurstof door het lichaam vervoert. Normaal moeten de patiënten met deze ziekte hun hele leven bloedtransfusies krijgen, wat zeer belastend is voor het lichaam en vaak leidt tot een vroegtijdige dood.

Het zou dus goed zijn om bloedstamcellen uit het beenmerg van de patiënt af te nemen, het juiste gen in de cellen in te voeren en die weer bij de patiënt in te brengen. Maar daar zijn de artsen erg terughoudend in, want bij eerdere pogingen om erfelijke ziekten te behandelen zijn retrovirussen gebruikt om de genen in de stamcellen te krijgen, en dat heeft ertoe geleid dat sommige patiënten leukemie ontwikkelden.

Klarer sig uden transfusioner

Bij de behandeling van de 21-jarige man koos de Frans-Amerikaanse onderzoeksgroep daarom voor een ander soort virus. Ook kreeg de man voorafgaand aan de celtransplantatie een behoorlijke dosis chemotherapie die zijn zieke bloedstamcellen vernietigde. Zo kregen de gemodificeerde, gezonde cellen alle ruimte om zich in het beenmerg te nestelen en de juiste versie van het ?-globine-eiwit aan te maken.

Vlak na de transplantatie was het aandeel goed werkende rode bloedcellen slechts 2%, maar 33 maanden later al 11%. De toestand van de man is daardoor zozeer verbeterd dat hij sinds de transplantatie maar weinig last heeft gehad van bloedarmoede en het zonder bloedtransfusies prima kan redden.

Bekijk ook ...

ONTVANG DE NIEUWSBRIEF VAN WETENSCHAP IN BEELD

Je ontvangt je gratis special, Onze extreme hersenen, als download zodra je je hebt aangemeld voor onze nieuwsbrief.

Ook gelezen

Niet gevonden wat je zocht? Zoek hier: